Internationale stimuleringsmaatregelen en verordeningen

De belangrijkste stimuleringsmaatregelen in Europa in het kort

De website van de EMA heeft een aparte sectie over weesgeneesmiddelen en stimuleringsmaatregelen. Denk hierbij aan:

De individuele lidstaten hebben afgesproken ook nationale stimuleringsmaatregelen te nemen. Een aspect van deze maatregelen was het ontwikkelen van een nationaal plan of nationale strategie. In Nederland is het Nationaal Plan Zeldzame Ziekten in oktober 2013 gepresenteerd aan de minister en wordt nu verder uitgewerkt in de praktijk.

Europese aanbevelingen en verordeningen

Voor levensbedreigende ziekten

Op 29 maart 2006 werd verordening Nr. 507/2006 van kracht. In het kort: er kunnen voorwaardelijke vergunningen afgegeven worden voor het in de handel brengen van nieuwe geneesmiddelen voor levensbedreigende ziekten. Therapieën voor zeldzame ziekten kunnen hierdoor sneller de patiënt bereiken omdat de goedkeuring versneld wordt afgehandeld.

Voor kinderen

Op 26 maart 2007 ging verordening (EG) Nr. 1901/2006 en amendement 1902/2006 van kracht. In het kort: de gezondheid van Europese kinderen wordt verbeterd door

  • Research & Development naar geneesmiddelen voor kinderen te stimuleren.
  • De garantie af te geven dat geneesmiddelen die gebruikt worden voor het behandelen van kinderen adequaat zijn getest en goedgekeurd.
  • De beschikbaarheid van informatie over het gebruik van geneesmiddelen bij kinderen te verbeteren.

Weesgeneesmiddelen worden in de verordening specifiek genoemd. Wordt voldaan aan bepaalde criteria, dan is het mogelijk dat de periode van tien jaar marktexclusiviteit wordt verlengd met twee jaar.

De volledige tekst van deze verordeningen vindt u op de website van de Europese Unie.

Verenigde Staten

Sinds 1983 is in de VS de Orphan Drug Act van kracht. Het hele traject van aanvraag tot de aanwijzing van een weesgeneesmiddel wordt afgehandeld door de Office of Orphan Products Development (OOPD). De OOPD is onderdeel van de Food and Drug Administration (FDA).

Belangrijkste stimuleringsmaatregelen in de Verenigde Staten

De website van de FDA heeft een apart deel gewijd aan Rare diseases. Daarop staan de stimuleringsmaatregelen vermeld, waaronder:

  • zeven jaar marktexclusiviteit;
  • belastingaftrek (tax credit): de helft van de benodigde uitgaven aan het klinisch onderzoek mag men opgeven als aftrekpost,
  • het Orphan Products Grant Program  stimuleert onderzoek naar zeldzame ziekten door middel van fondsen;
  • de HUD: Designation Humanitarian Use Device, is bedoeld om medische hulpmiddelen versneld goedgekeurd te krijgen voor mensen met een zeldzame aandoening;
  • Pediatric Device Consortia Grant (PDC) Program: een programma dat onderzoeksgeld beschikbaar stelt voor de ontwikkeling van medische hulpmiddelen voor kinderen. Dit geldt overigens voor alle aandoeningen, niet alleen voor zeldzame aandoeningen.

Een beschrijving van de FDA-aanwijzingsprocedure vind u via de link: Designation Orphan Product.