Regelgeving rondom weesgeneesmiddelen

Regelgeving speelt een belangrijke rol in de ontwikkeling van geneesmiddelen. Voor weesgeneesmiddelen is dat niet anders. Sinds 1983 wordt er beleid gemaakt dat de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen stimuleert. Beleid dat bestaat uit subsidies, aangepaste regelgeving en in sommige gevallen verkorte procedures. Om in aanmerking te komen voor dergelijke stimuleringsmaatregelen, moet het middel dat u wilt ontwikkelen eerst de status van ‘orphan medicinal product’ krijgen.

De Europese verordening

Op 16 december 1999 voerde de Europese Unie de ‘Europese Verordening inzake Weesgeneesmiddelen’ in. Doel: het bevorderen van de ontwikkeling en het in handel brengen van weesgeneesmiddelen in Europa.

Het Europees Parlement en de Raad van de Europese Unie hebben op 16 december 1999 Verordening (EG) 141/2000 inzake weesgeneesmiddelen aangenomen. Deze verordening geeft aan dat geneesmiddelen, inclusief vaccins en in vivo diagnostica, zoals aangegeven in richtlijnen 65/65/EEG en 89/341/EEG voor aanwijzing van weesgeneesmiddel in aanmerking kunnen komen. 
Daarnaast is een tweede verordening ((EG) 847/2000) aangenomen waarin o.a. de criteria voor de aanwijzing van een geneesmiddel als weesgeneesmiddel nader zijn uitgewerkt.

Beoordeling van weesgeneesmiddelen

De wetenschappelijke beoordeling van weesgeneesmiddelen verloopt in fasen en wordt binnen Europa uitgevoerd door de European Medicines Agency (EMA). Twee commissies, het Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) en het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) houden zich hiermee bezig.

Orphan Designation

De status van weesgeneesmiddel of ‘orphan medicinal product’ krijgt u door een orphan designation of aanwijzing aan te vragen. De COMP analyseert of een product in aanmerking komt voor de status van weesgeneesmiddel op grond van verschillende criteria.

Drie belangrijke criteria voor het verkrijgen van de aanwijzing zijn:

  • significant voordeel van het ‘medicinal product’
  • prevalentie (voorkomen) van de indicatie
  • ernst van de indicatie

Aan de hand hiervan adviseert de COMP de Europese Commissie binnen negentig dagen. Bij een positief advies krijgt het middel de aanwijzing van weesgeneesmiddel en wordt het opgenomen in een openbaar register. Hierdoor krijgt u eenvoudiger toegang tot wetenschappelijk advies over klinisch onderzoek (protocol assistance). Een weesgeneesmiddel met een designation is nog niet op de markt beschikbaar; het is nog in onderzoek.

De COMP beoordeelt niet alleen aanvragen, maar kan ook adviseren bij het opstellen van onderzoeksprotocollen en registratieaanvragen. 
De samenvattingen van de COMP-adviezen zijn openbaar.

Uitgebreide documentatie over orphan designation vindt u op een aparte sectie over regelgeving op de website van de EMA.

Tweede fase

In principe worden weesgeneesmiddelen op dezelfde manier beoordeeld als niet-weesgeneesmiddelen. De CHMP bepaalt aan de hand van kwaliteits-, veiligheids- en werkzaamheidscriteria om wel of niet een handelsvergunning af te geven. Een handelsvergunning is geldig binnen de hele EU. De handelsvergunning wordt vaak ‘onder uitzonderlijke omstandigheden’ afgegeven. Dat betekent dat de EMA later nog onderzoeksgegevens wil zien van het gebruik van het betreffende weesgeneesmiddel in de dagelijkse praktijk.

Het tijdschema tijdens het proces van het formuleren van een beoordelingsadvies werkt voor de aanvrager als een schaakklok. Wanneer het bedrijf, dat de aanvraag heeft ingediend, moet antwoorden op vragen van de CHMP wordt de tijd stilgezet (zogenaamde “clock stop”). Vervolgens gaat de tijd weer lopen zodra de antwoorden zijn ingediend.

De samenvattingen van de CHMP opinies heten EPARs en zijn openbaar.

Soms zijn er meerdere commissies betrokken bij de beoordeling van geneesmiddelen. Gaat het bijvoorbeeld om een Advanced Therapy Product dan kan de Committee for Advanced Therapies (CAT) worden geraadpleegd. Gaat het om geneesmiddelen voor kinderen dan is de Paediatric Committee (PDCO) hierbij betrokken.

Internationaal gelijktijdige aanvraag ‘orphan designation’

Sinds november 2007 is er de mogelijkheid een aanvraagprocedure te starten in meerdere regio’s in de wereld tegelijkertijd. De EMA heeft daarvoor afspraken gemaakt met de FDA en het Ministerie van Gezondheid, Werk en Welzijn (MHLW) in Japan. Zowel op de website van de EMA als van de FDA leest u meer over deze procedure.

Bekijk het overzicht van de internationale stimuleringsmaatregelen en verordeningen in Europa en de Verenigde Staten

Zie hier een overzicht van autoriteiten en weesgeneesmiddelen