Weesgeneesmiddelen: ontwikkelingen en mogelijkheden

Op het gebied van onderzoek naar weesgeneesmiddelen kan er nog veel verbeterd worden. Naar enkele zeldzame aandoeningen wordt veel onderzoek gedaan, zoals naar Cystic Fibrose (CF), zeldzame kankers of bepaalde stofwisselingsziekten. In sommige gevallen heeft onderzoek al veel opgeleverd. Echter, in de meeste gevallen is er nog geen doorbraak.

Onderzoekstraject

Het tijdspad van de ontwikkeling van een geneesmiddel is per definitie lang. Gezien de bijzondere status van zeldzame aandoeningen en de urgentie voor de patiënten die lijden aan deze aandoeningen, zijn er uitzonderingen mogelijk in het onderzoekstraject naar weesgeneesmiddelen. Er mogen in het klinisch onderzoek bijvoorbeeld verschillende combinaties gemaakt worden die de verschillende stadia overschrijden. Denk aan een fase I/IIa studie of studies die de fasering nagenoeg helemaal loslaten. In sommige gevallen kan het onderzoek op vrijwilligers deels overgeslagen worden.

Belangrijk is dat in een vroeg stadium wordt nagedacht over de opzet en praktische haalbaarheid van een studie: idealiter in de regulatory beginfase.

Subsidies en shortcuts

In totaal zijn er veel mensen die zelf of via een familielid te maken hebben met een zeldzame aandoening. Om die reden wordt er vanuit de overheid gewerkt aan financieringsmogelijkheden en maatregelen die onderzoek mogelijk kunnen maken en versnellen.

Overheidssubsidie: Om de ontwikkeling van orphan drugs te stimuleren heeft de overheid de subsidieregeling Orphan Designation Dossier (ODD) Support in het leven geroepen. ODD-support is een subsidie ter tegemoetkoming van de kosten die gemaakt zijn voor het opstellen en indienen van een Orphan Designation Dossier. Uitvoerder van deze regeling is ZonMw.

Er worden ook verschillende algemene R&D subsidieregelingen vanuit de Nederlandse overheid aangeboden.

FDA: De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft zogeheten fast track en accelerated approval-programma’s die het mogelijk maken versneld medicijnen voor ernstige en levensbedreigende aandoeningen te ontwikkelen.

EMA: De European Medecine Agency (EMA) heeft diverse incentives in het leven geroepen waaronder een gecentraliseerde procedure voor binnen Europa. Bedrijven die de status van weesgeneesmiddel aanvragen regelen dat via de EMA (de aanvraagprocedure staat beschreven onder regelgeving). Bij goedkeuring is deze status geldig in alle staten van de EU en kan van incentives voor weesgeneesmiddelen gebruik gemaakt worden.

Uitdagingen

Zoals bij elk ontwikkeltraject zijn er aandachtspunten. Houd bij ontwikkeling van een orphan drug rekening met het volgende:

  • patiënten: het aantal is laag, de ziekte-stadia verschillen en deze onderlinge verschillen kunnen groot zijn;
  • sommige zeldzame ziekten komen alleen voor bij kinderen en regels voor onderzoek bij kinderen kunnen afwijken;
  • het klinisch onderzoek zal wijd verspreid zijn, met vaak maar 1 of 2 behandelcentra per land en in diverse landen;
  • het ondervangen van logistieke en praktische problemen in de patiëntengroep. Het kan bijvoorbeeld nodig zijn patiënten bij elkaar te brengen in enkele behandelcentra om zo vermijdbare variatie in de onderzoeksresultaten te ondervangen;
  • het op de juiste wijze monitoren, analyseren (adaptive trial designs) en rapporteren van deze studies;
  • het belang van patiëntengroepen gedurende de gehele klinische ontwikkeling;
  • weesgeneesmiddelen komen soms op de markt op basis van relatief beperkte data en kunnen daarom vaak de verplichting krijgen om extra studies uit te voeren in de Fase IV/postmarketing surveillance, of als Follow Up Measure vanuit de registratie autoriteit EMA.

Links naar lopend onderzoeken en octrooien

PubMed
 is een zoeksysteem waarmee u gepubliceerde resultaten uit basaal en medisch onderzoek rond ziekten kunt opzoeken. Deze vindt u op de Engelstalige site. PubMed bevat meer dan 23 miljoen referenties uit biomedische literatuur van MEDLINE, life sciences bladen en online boeken.

Europe’s Network of patent databases: op de website espacenet.com vindt u octrooipublicaties. De website van het Europese Octrooibureau ofwel European patent office biedt informatie over alle activiteiten van het octrooibureau, inclusief toegang tot de octrooipublicaties.

De website clinicaltrials.gov is een website met overzichten van klinisch onderzoek.

De EU Clinical Trials Register geeft een overzicht van de status van klinisch onderzoek in de lidstaten van de EU

In Nederland houdt de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) toezicht op al het medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen. Onderzoek dat valt onder de Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met mensen (WMO) moet vooraf ter goedkeuring worden voorgelegd aan een erkende medisch-ethische toetsingscommissie (METC). In bepaalde gevallen treedt de CCMO op als toetsende commissie.

E-rare, ofwel ERA-Net for Research Programmes on Rare Diseases, is een netwerk dat onderzoeks-financieringsorganisaties van de overheid linkt met elkaar en met onderzoeksactiviteiten op het gebied van zeldzame ziekten.