Agenda

HollandBIO Orphan Café: Op naar een betere toekomst voor de zeldzame ziekte patiënt

De constructieve dialoog op het Rare Disease Symposium (Amsterdam, 30 Maart 2017) heeft geresulteerd in een breed gedragen gedeelde ambitie. Aan de hand van vier speerpunten legden we gezamenlijk vast hoe we een betere toekomst kunnen realiseren voor patiënten die lijden aan een zeldzame ziekte. Op 29 juni pakken wij tijdens het HollandBIO Orphan Café door op deze speerpunten. Wat moet er per direct gebeuren om onze ambitie te realiseren? Met maar liefst 3 deskundige sprekers en een spetterende paneldiscussie belooft het een interessante en doelgerichte editie te worden!

Programma

15:00 – 15:30 Registratie en Koffie
15:30 – 17:00 Sprekers
17:00 – 18:00 Borrel

Sprekers

Annamarie Dillon – Senior Director Patient & Community Engagement bij ProQR geeft een toelichting op het speerpunt patiëntbetrokkenheid. Dat kan ze als geen ander vanuit haar positie bij ProQR: een bedrijf waar het patiëntenperspectief in het DNA verankerd zit.

Nikkie Aarts en Eline Bunnik –Post Doctoraal Onderzoekers aan de Erasmus Universiteit van Rotterdam, geven aan de hand van hun expertise en ervaringen met het Nice to meet? project hun kijk op een verantwoorde, vroege toegang tot (nieuwe) geneesmiddelen.

Paneldiscussie onder leiding van Markwin Velders. Diverse stakeholders gaan vanuit hun verschillende visies in discussie over de concrete vervolgstappen naar aanleiding van de gedeelde ambitie. Dit doen ze door SMART (Specifiek, Meetbaar, Acceptabel, Realistisch, Tijdsgebonden) doelen te stellen, die de aankomende kabinetsperiode leidend kunnen zijn om een betere toekomst voor de zeldzame ziekte patiënt te verzilveren.

Praktische informatie

  • Datum: Donderdag 29 juni 2017
  • Tijd: 15:00 – 18:00 uur inclusief borrel
  • Locatie: 7AM, Buitenhof 47, Den Haag
  • Let op! Met uitzondering van Annamarie Dillon’s Engelstalige presentatie, is de voertaal van dit Orphan Café Nederlands.
  • Registratie: Het Orphan Café verwelkomt patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden. Voor HollandBIO leden is deelname gratis. Ben je werkzaam bij een patiëntenvereniging, onderzoeksinstituut, of overheidsorganisatie? Dan is dit evenement voor jou ook gratis: meld je dan aan als HollandBIO-lid. Niet-leden betalen € 50,- registratiekosten (exclusief btw). Geef je snel op! Klik hier.

 

Over het Orphan Café

De HollandBIO Orphan Cafés zijn een uitstekende gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten met patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden. Het recept is eenvoudig: diverse invalshoeken, volop ruimte voor discussie en een borrel tot slot.

Rare Disease Symposium 2017 - de Zeldzame Ziekte Patiënt in 2030

Het eerste Rare Disease Symposium dat plaatsvond op 30 Maart 2017, was een groot succes! Het was een bijzondere gewaarwording om zoveel stakeholders bij elkaar te zien, er allen op gebrand om te zorgen dat de zeldzame ziekte patiënt in 2030 beter af is dan momenteel. Op de vloer kon kennisgemaakt worden met een aantal zeldzame ziekte patiënten en patiëntenorganisaties, een unicum voor een event als dit. In een positieve en constructieve sfeer zijn de deelnemers met elkaar in gesprek gegaan: hoe kunnen we aan de behoeften van de patiënten voldoen, de prikkel voor innovatie in stand houden én tegelijkertijd een duurzaam gezondheidsstelsel blijven garanderen?

Het Rare Disease Symposium is het startpunt van een constructieve dialoog tussen alle belanghebbende partijen, met als doel gezamenlijk een betere toekomst voor zeldzame ziekte patiënten vorm te geven. Bij deze nodigen we jou ook uit je bij onze beweging aan te sluiten, door onze gedeelde ambitie te ondertekenen!

Een (Engelstalige) samenvatting van het event, het programma, de foto’s en de presentaties van de sprekers zijn ook online terug te vinden op de eventpagina!

 

HollandBIO Orphan Café over gentherapie

Gentherapie: missie van vele wetenschappers en droom van menig patiënt. De biotech sector is er in geslaagd de eerste veilige en effectieve gentherapieën te ontwikkelen, waarmee ernstige ziekten daadwerkelijk genezen worden. Dit schept torenhoge verwachtingen voor de toekomst. Maar zijn we als maatschappij wel klaar voor deze nieuwe geneesmiddelen? Hoe beoordelen we deze therapieën die vaak maar op enkele patiënten getest zijn? Is de huidige vorm van klinisch onderzoek doen überhaupt wel geschikt? En op welke manier kunnen we deze therapieën betalen?

Deze en andere vragen bespraken we op 3 november tijdens het HollandBIO Orphan Café.

  • Piter Bosma, van de Nederlandse Vereniging voor Gen- & Celtherapie, praat ons bij over de laatste wetenschappelijke ontwikkelingen, waarbij hij put uit zijn eigen onderzoek in het AMC.

 

  • GSK’s gentherapie behandelt de zeldzame ziekte ADA-SCID. Peter Mooney van de Global R&D Rare Disease Unit van GSK, vertelt over de weerbarstige praktijk en wat er moet gebeuren om meer ziekten met gentherapieën te kunnen genezen.

 

  • Gentherapie doet het regulatoire landschap op zijn grondvesten schudden. En dat is het terrein van Bert Leufkens, voorzitter van het CBG. Want hoe kunnen we therapieën eigenlijk beoordeelen, die vaak maar op enkele patiënten getest, en te testen, zijn? Bert deelt zijn visie.

Gentherapie roept veel discussie op: bij wetenschappers, bedrijven, wetgevers, patiëntvertegenwoordigers, medisch specialisten, verzekeraars, en andere betrokkenen. Er was dan ook veel tijd in het programma om met elkaar in gesprek te gaan. Én, zoals altijd, eindigden we de middag aan de bar.

Bekijk hier de presentaties: presentatie_hollandbio-orphan-cafe_gene-therapy_november-3

HollandBIO Orphan Café

De HollandBIO Orphan Cafés vormen een uitstekende gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten met patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden. Het recept is eenvoudig: diverse invalshoeken, volop ruimte voor discussie en een borrel tot slot.

Het Orphan Café maakt deel uit van onze reeks Biotech Thursdays.

HollandBIO Orphan Café: terugblik op 'ons' EU voorzitterschap - Presentaties beschikbaar

Donderdag 30 juni was de laatste dag van het Nederlands EU voorzitterschap. Een perfect moment om met elkaar terug te blikken op het afgelopen half jaar! Wat heeft ‘ons’ voorzitterschap betekend voor patiënten met een (zeldzame) aandoening, voor onderzoekers en artsen, voor bedrijven en voor de biotech sector als geheel? En what’s next? Hoe zien we de toekomst? Komen beslissingen rondom (wees)geneesmiddelen steeds meer op Europees niveau te liggen, of juist niet?

Tijdens het Orphan Café hielp een fantastische line-up van sprekers ons deze en meer vragen te  beantwoorden.

Bekijk hier de presentaties van de drie sprekers:

Presentations_HollandBIO_OrphanCafe_June 30_RiccoBuitink_NathalieMoll_WimGoettsch

  • Ricco Buitink is attaché op de permanente vertegenwoordiging van Nederland in Brussel en voorzitter van de Europese werkgroep farmaceutische producten en medische hulpmiddelen. Ricco heeft het voorzitterschap van zeer dichtbij meegemaakt en deelt zijn ervaringen.
  • Nathalie Moll, secretaris-generaal van EuropaBio, kent het Brusselse beleid als geen ander en plaatst ‘ons’ voorzitterschap in perspectief.
  • Wim Goettsch, adviseur bij Zorginstituut Nederland en coördinator van EUnetHTA Joint Action 3, vertelt over Europese samenwerkingsverbanden, bijvoorbeeld op het gebied van health technology assessments (HTA).

 

Over de HollandBIO Orphan Cafés

De HollandBIO Orphan Cafés zijn een uitstekende gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten met patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden. Het recept is eenvoudig: diverse invalshoeken, volop ruimte voor discussie en een borrel tot slot.

HollandBIO Orphan Café: de stem van patiënten in geneesmiddelenontwikkeling - Presentaties

Patiënten en patiëntenorganisaties zijn een belangrijke bron van kennis en kunnen een cruciale bijdrage leveren aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Maar hoe krijg je als patiënt of patient advocate invloed op de ontwikkeling van een medicijn voor jouw ziekte? En hoe benut je als biotech bedrijf de kennis en ervaring van patiënten?

Tijdens het Orphan Café op 24 maart gingen we in aanwezigheid van onder meer patiënten, patiëntenorganisaties, gezondheidsfondsen en bedrijven in op deze vragen.

Hier vind je de presentaties van de bijeenkomst:

Presentations HollandBIO Orphan Cafe March 24 – Marco de Boer – Oliver Timmis – Bernard Muller

  • Marco de Boer heeft een spilfunctie binnen een aantal biotech bedrijven. Wat wellicht minder weten, is dat hij zijn MBA thesis wijdde aan de samenwerking tussen patiënten en biotech bedrijven. Marco wist hierdoor perfect uit te leggen waarom je als biotech bedrijf  niet zonder deze waardevolle samenwerking kan.
  • Oliver Timmis, CEO van de AKU Society, kwam speciaal over uit Engeland om uit te leggen hoe de AKU society een genezing zoekt voor Alkaptonuria (AKU), onder meer door het heft in eigen hand te nemen en zelf klinische studies uit te voeren. Daarnaast is Oliver betrokken bij Eurordis, ISPOR, RD Connect en ASTERIX. Ook schreef hij een onderdeel van het boek ”Rare Disease: Challenges and Opportunities for Social Entrepreneurs”.
  • Bernard Muller, oprichter van Treeway en ALS patiënt, behoeft nauwelijks introductie. Zijn rol als voorvechter van het patiëntenbelang en tomeloze inzet om een behandeling te vinden voor ALS leverde hem tijdens de BIO International Convention van 2015 geheel terecht de titel Everyday Superhero Biotech op.

 

Over de HollandBIO Orphan Cafés

De HollandBIO Orphan Cafés zijn een uitstekende gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten met patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden. Het recept is eenvoudig: diverse invalshoeken, volop ruimte voor discussie en een borrel tot slot.

 

HollandBIO Orphan Café - 29 oktober

HollandBIO Orphan Café: Toegankelijkheid van innovatieve geneesmiddelen

 

Voor de derde keer dit jaar organiseert HollandBIO het HollandBIO Orphan Café. Ditmaal op donderdagmiddag 29 oktober in het centrum van Utrecht. De aanwezigen vormen een gemêleerd gezelschap vanuit de wetenschap, patiëntenorganisaties, beleidsmakers en het bedrijfsleven. Vanuit de verschillende invalshoeken spreken we in een open sfeer over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen.

Op 29 oktober gaan we in op de vraag hoe patiënten toegang hebben én houden tot nieuwe innovaties. Hoe kunnen effectieve en veilige geneesmiddelen sneller beschikbaar komen voor de patiënt met een zeldzame aandoening? Welke nieuwe concepten kunnen hierbij helpen? En wat is de rol van de fabrikant, zorgverzekeraar, overheid en patiënt hierin?

Sprekers:

 

Marcel van Raaij, directeur van de directie geneesmiddelen en medische technologie (GMT) van VWS, gaat aan de hand van zijn presentatie in op dergelijke vragen. Het is de verantwoordelijkheid van GMT om vooraarden te scheppen voor de toegankelijkheid tot doelmatige zorg met kwalitatief hoogwaardige en veilige producten. Hoe hier zorg voor wordt gedragen hoor je op 29 oktober.

Benieuwd naar de andere sprekers? Houd de website van HollandBIO in de gaten.

Het belooft een boeiende middag te worden, markeer 29 oktober dus in je agenda en meld je direct aan.

Praktisch:

 

Datum: Donderdag 29 oktober
Tijd: 15.00 – 18.00 uur
Locatie: Winkel van Sinkel, Utrecht
Meer informatie: Wouter Strijker
Aanmelden: Website HollandBIO

 

HollandBIO Orphan Café - 2 juli - presentaties beschikbaar

Op donderdagmiddag 2 juli vond er weer een HollandBIO Orphan Café plaats, wij vonden het een geslaagde bijeenkomst.

Annemiek Verkamman, directeur van HollandBIO, heeft een overzicht gegeven van de trends in biotechnologie. Wat zijn de groeiende mogelijkheden van weesgeneesmiddelen, welke technologieën komen er aan en wat zijn de hot biotech topics in de komen jaren? Hier vindt je de presentatie Trends in Biotech en Beleid.

Hoe er vanuit vergoedingsperspectief met deze trends omgegaan wordt, heeft Martin van der Graaff, Secretaris WAR Zorginstituut Nederland (ZiN) belicht. Hij heeft vertelt hoe bijvoorbeeld gentherapie in het zorgsysteem past en hoe het vergoedingenbeleid inspeelt op ‘precision medicines’. Hier vindt je de presentatie Zorginstituut Ned. Wat hebben we eraan.

Als laatste heeft Bart van der Lelie, directeur van LYSIAC, zijn visie gegeven op de toekomst van het geneesmiddelenbeleid. Hier vindt je de presentatie visie op zorg.

Tot ziens tijdens het volgende Orphan Café op 29 oktober in Utrecht!

HollandBIO Orphan Café 19 maart - presentaties beschikbaar

Patiënten, artsen en bedrijven willen hetzelfde: dat waardevolle nieuwe middelen zo snel mogelijk en op een veilige manier gebruikt kunnen worden. Hoe pakken de verschillende partijen dit aan? Wat kunnen we nog meer doen om toegang te versnellen? Deze vragen stonden centraal op het HollandBIO Orphan Café van 19 maart over vroege toegang tot (wees)geneesmiddelen.

Wouter Boon, Professor in Innovation and Life Sciences, Universiteit Utrecht, ging in op hoe voorwaardelijke regelingen toegang tot (wees)geneesmiddelen moeten verbeteren.

Bekijk zijn presentatie hier: HollandBIO Orphan Cafe_Maart2015_ Boon (2015) Conditional regulation

Olaf Mengels, Associate Director Regulatory Affairs bij Genzyme, vertelde over zijn ervaringen in het pilot project SEED. In dit project wordt de vroege dialoog tussen EMA, HTA organisaties en industrie gestimuleerd, met het doel de toegang tot geneesmiddelen te versnellen.

Bekijk de presentatie hier: HollandBIO Orphan Cafe_Maart 2015_ Olaf Mengels SEED pilot project

 

 

Over het Orphan Café

Al jaren is het Orphan Café is dé gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen. Iedereen is welkom: patiëntenvertegenwoordigers, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en alle andere geïnteresseerden. Het Orphan Café maakt deel uit van HollandBIO’s Biotech Thursday.

Vragen?

Voor meer informatie kun je altijd contact opnemen: nieuws@hollandbio.nl

20 nov - HollandBIO Orphan Café over diagnostiek - presentaties beschikbaar

Tijdens het HollandBIO Orphan Café op 20 november leerde je hoe behandelaars en patiënten omgaan met knelpunten rondom diagnostiek van zeldzame ziekten. Marianne Nijnuis, beleidsmedewerker bij de koepel van patiëntenorganisaties VSOP, vertelde over haar ervaringen als jeugdarts en patiëntenvertegenwoordiger. Haar persoonlijke verhaal gaf treffend weer wat de gevolgen van een ‘diagnostic delay’ kunnen zijn.

Bekijk haar presentatie hier:

HollandBIO Orphan Cafe – Marianne Nijnuis – 20 nov

Edwin Cuppen is professor in de humane genetica aan het UMCU. Hij besteedde aandacht aan de groeiende wetenschappelijke kennis van de genetica. Vanuit dit perspectief schetste hij een beeld van de toekomstige mogelijkheden in de diagnostiek van zeldzame ziekten.

Bekijk hier zijn presentatie:

HollandBIO Orphan Cafe – Edwin Cuppen – 20 nov

Ook interessant om te bekijken:

Signalement ZZF Diagnostiek Zeldzame Ziekten

Het HollandBIO Orphan Café is een ontmoetingsplek voor patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten.
Het Orphan Café wordt mede mogelijk gemaakt door:

PSR Orphan experts, Genzyme, Shire

 

 

HollandBIO Orphan Café op 12 juni over ‘Adaptive Licensing’ - slides beschikbaar

Donderdag 12 juni organiseerde HollandBIO wederom het Orphan Café in Sociëteit De Vereeniging in Utrecht. Dit is een uitstekende gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten met patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden.

Ditmaal stond het programma in het teken van ‘Adaptive Licensing’. Dit is een flexible aanpak om (wees)geneesmiddelen op de markt toe te laten, zodat patiënten sneller toegang tot deze middelen krijgen. Dit om de balans te verbeteren tussen adequete veiligheids- en effectiviteitsstudies en tijdige toegang tot innovatie middelen voor patiënten.

Op 12 juni werd vanuit verschillende perspectieven aandacht aan dit onderwerp besteed.

Bert Hiemstra, hoofd afdeling Farmacologische, Toxicologische en Biotechnologische Beoordeling bij het CBG, geeft aan hoe ZiNL en het CBG omgaan met adaptive licensing projecten.

Anthony Hall, Founder PSR Orphan Experts, lichtte de huidige status van adaptive licensing toe. Hij zal natuurlijk ook het onlangs door de EMA gestarte pilotproject rondom dit thema bespreken.

De beide ‘Adaptive Licensing Orphan Cafe 12 juni 2014′ – presentaties zijn beschikbaar. Wil je meer informatie over adaptive licensing, lees dan dit artikel van Eichler (Adaptive Licensing Taking the Next Step in the Evolution of Drug Approval), en bekijk dit persbericht van de EMA (2014-06-06 EMA – adaptive licensing).

Het Orphan Café wordt door de HollandBIO-expertgroep Orphan Drugs georganiseerd. Voor vragen kunt u altijd contact opnemen met HollandBIO.

 

Het Orphan Café wordt mede mogelijk gemaakt door:

PSR: the orphan experts, Genzyme, Shire