HollandBIO Orphan Café over gentherapie

Gentherapie: missie van vele wetenschappers en droom van menig patiënt. De biotech sector is er in geslaagd de eerste veilige en effectieve gentherapieën te ontwikkelen, waarmee ernstige ziekten daadwerkelijk genezen worden. Dit schept torenhoge verwachtingen voor de toekomst. Maar zijn we als maatschappij wel klaar voor deze nieuwe geneesmiddelen? Hoe beoordelen we deze therapieën die vaak maar op enkele patiënten getest zijn? Is de huidige vorm van klinisch onderzoek doen überhaupt wel geschikt? En op welke manier kunnen we deze therapieën betalen?

Deze en andere vragen bespraken we op 3 november tijdens het HollandBIO Orphan Café.

  • Piter Bosma, van de Nederlandse Vereniging voor Gen- & Celtherapie, praat ons bij over de laatste wetenschappelijke ontwikkelingen, waarbij hij put uit zijn eigen onderzoek in het AMC.

 

  • GSK’s gentherapie behandelt de zeldzame ziekte ADA-SCID. Peter Mooney van de Global R&D Rare Disease Unit van GSK, vertelt over de weerbarstige praktijk en wat er moet gebeuren om meer ziekten met gentherapieën te kunnen genezen.

 

  • Gentherapie doet het regulatoire landschap op zijn grondvesten schudden. En dat is het terrein van Bert Leufkens, voorzitter van het CBG. Want hoe kunnen we therapieën eigenlijk beoordeelen, die vaak maar op enkele patiënten getest, en te testen, zijn? Bert deelt zijn visie.

Gentherapie roept veel discussie op: bij wetenschappers, bedrijven, wetgevers, patiëntvertegenwoordigers, medisch specialisten, verzekeraars, en andere betrokkenen. Er was dan ook veel tijd in het programma om met elkaar in gesprek te gaan. Én, zoals altijd, eindigden we de middag aan de bar.

Bekijk hier de presentaties: presentatie_hollandbio-orphan-cafe_gene-therapy_november-3

HollandBIO Orphan Café

De HollandBIO Orphan Cafés vormen een uitstekende gelegenheid om in een informele en open sfeer te spreken over weesgeneesmiddelen en zeldzame ziekten met patiëntenverenigingen, onderzoekers, beleidsmakers, mensen uit het bedrijfsleven en andere geïnteresseerden. Het recept is eenvoudig: diverse invalshoeken, volop ruimte voor discussie en een borrel tot slot.

Het Orphan Café maakt deel uit van onze reeks Biotech Thursdays.

Dit bericht is geplaatst in Evenement. Bookmark de permalink.