Weesgeneesmiddelen: uitdagend maar niet onmogelijk

Het informatiepunt weesgeneesmiddelen bundelt kennis en expertise om onderzoek en ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren.

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen voorziet in twee dringende behoeften: het redden van levens en het verbeteren van de kwaliteit van leven. Het gaat om de levens van patiënten met ziekten zoals Duchenne, aangezichtspijn, fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) of een van de overige ruim 6000 geregistreerde zeldzame aandoeningen. Per ziekte zijn er weinig patiënten, maar bij elkaar opgeteld zijn er veel mensen die lijden aan een zeldzame ziekte.

Het informatiepunt weesgeneesmiddelen:

  • bundelt kennis en expertise omtrent weesgeneesmiddelen-ontwikkeling, -financiering, -regelgeving en -vergoeding;
  • informeert over de mogelijkheden die er nationaal en internationaal zijn;
  • faciliteert drie keer per jaar het Orphan Café;
  • informeert over aankomende evenementen.Logo_ZeldzameZiekten